Які хвороби лікуються лише стовбуровими клітинами?

Клітинна терапія розглядається як один із найперспективніших напрямів біомедицини. Вона активно розвивається і поступово знаходить застосування в клінічній практиці, особливо в лікуванні важких, рецидивуючих або рідкісних захворювань, де традиційні методи виявляються неефективними. Хоча використання стовбурових клітин, як і раніше, обмежене суворими клінічними показаннями, у низці випадків клітинна терапія стає ключовим компонентом лікування, особливо в онкогематології та в разі важких імунодефіцитів.

Хвороби, де лікування стовбуровими клітинами незамінне

На відміну від традиційних методів лікування, спрямованих на придушення симптомів або корекцію системних порушень, клітинні технології мають потенціал відновити пошкоджені тканини внаслідок регенерації. Це особливо актуально за станів, що супроводжуються втратою спеціалізованих клітин. Серед таких захворювань: 
● багато видів лейкозу;● лімфоми;● мукополісахаридози;● лейкодистрофії;● лізосомальні хвороби накопичення.
В онкогематології трансплантація гемопоетичних стовбурових клітин з препаратів пуповинної крові є стандартом лікування за низки злоякісних захворювань крові. Вона дає змогу відновити кровотворення після агресивної хімієтерапії та досягти тривалої ремісії. Також ГСК необхідні за тяжких вроджених імунодефіцитів - без їхньої трансплантації діти часто не виживають. Ці твердження підтверджуються багаторічними спостереженнями та метааналізами.
Для деяких спадкових метаболічних порушень (синдром Гурлера, хвороба Краббе, синдром Ніймеген, синдром Віскотта-Олдріча, адренолейкодистрофія) трансплантація ГСК може частково сповільнити прогресування симптомів, особливо якщо її проводять на ранніх стадіях. Однак повне відновлення функцій при цих захворюваннях залишається неможливим: лікування спрямоване на подовження життя та поліпшення його якості, а не на повне вилікування.
У разі важкого радіоактивного опромінення відбувається критичне пошкодження кровотворної системи людини. У подібних випадках трансплантація гемопоетичних стовбурових клітин, отриманих із кісткового мозку або пуповинної крові, здатна відновити кровотворну функцію і врятувати життя потерпілого.

Як стовбурові клітини допомагають відновленню?

Механізми дії стовбурових клітин ґрунтуються на їхній здатності до диференціювання, самопідтримки та проліферації. Залежно від типу клітини та характеру ушкодження вони або заміщають зруйновані елементи, або стимулюють локальну регенерацію і створюють імунну відповідь.

Клітинна заміна актуальна при лейкозах, хворобі Паркінсона, інфаркті, травмах спинного мозку: у такому разі клітини мігрують у зону ураження і трансформуються в потрібні типи.

Другий механізм відновлення 一 паракринний. При ньому стовбурові клітини виділяють біологічно активні молекули, які стимулюють ангіогенез, пригнічують загибель клітин, активізують місцеве відновлення. Це особливо важливо при ішемічних ушкодженнях і трофічних виразках.

Третій механізм – імуномодуляція: мезенхімальні клітини можуть знижувати запалення, активувати регуляторні Т-клітини, підтримуючи імунну систему в разі імунодефіцитів і після трансплантацій.

Сучасні дослідження про лікування захворювань стовбуровими клітинами

Клінічні дослідження підтверджують ефективність клітинної терапії. Сьогодні всі процедури проходять багаторівневу перевірку на безпеку і відповідають міжнародним стандартам. Найпоширеніша практика – трансплантація гемопоетичних стовбурових клітин: щорічно проводять понад 45 тисяч таких операцій, половина з них – за участю донорів.

Так, у неврології наразі проводиться друга фаза дослідження використання аутологічних стовбурових клітин для лікування аутизму.

В онкології стрімко розвивається CAR-T-терапія. Модифіковані Т-клітини демонструють високу ефективність за В-клітинної лімфоми та гострого лейкозу. Рівень повної ремісії досягає 80-90%, що робить метод лікування одним із провідних у гематології.  

Успішні кейси

Реальні кейси підтверджують життєздатність підходів клітинної терапії. У 2012 році дівчинка Емма Вайтхед зі США була вилікувана від рецидивуючого лейкозу за допомогою CAR-T-клітин. Її випадок став першим офіційно задокументованим прикладом повного одужання і дав старт масовому впровадженню методу.

У разі вроджених імунодефіцитів своєчасна трансплантація підвищує виживаність до 90%, як показали дослідження NIH. Також відзначено успіхи в терапії важких генетичних захворювань шкіри із застосуванням генетично модифікованих кератиноцитів.

Потенціал клітинної терапії для лікування нових захворювань

Клітинна терапія давно вийшла за рамки строго визначених показань і сьогодні активно досліджується як потенційний метод лікування нових, раніше не охоплених захворювань. Наука почала частіше розглядати стовбурові клітини та клітинні продукти не як вузькоспеціалізований інструмент, а як універсальну платформу для відновлення тканин, модуляції імунітету і навіть доставки терапевтичних агентів. 
Одним із найперспективніших напрямів залишаються нейродегенеративні хвороби. Хвороба Альцгеймера, розсіяний склероз, бічний аміотрофічний склероз (БАС) – при цих захворюваннях традиційні медикаменти лише уповільнюють прогресування симптомів. 
Окрема увага приділяється лікуванню метаболічних порушень 一 найпопулярнішим прикладом буде цукровий діабет. Наразі досліджуються технології отримання бета-клітин підшлункової залози з індукованих плюрипотентних стовбурових клітин пацієнта, а також зі стовбурових клітин донорів 一 обидва дослідження знаходяться в першій та другій фазі відповідно. Очікуваний результат 一 створення персоналізованої клітинної терапії, що відновлює природне вироблення інсуліну без ризику відторгнення. Перші клінічні випробування вже продемонстрували часткове відновлення інсулінової функції та зниження залежності від зовнішніх інсулінів.
Існує велика кількість захворювань, за яких традиційні методи мають обмежений вплив або високу токсичність. Внаслідок проведення досліджень і використання міждисциплінарного підходу клітинна терапія стає універсальним інструментом персоналізованої медицини.